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Walking across a room is something most people never think about. For many patients with stiff person syndrome, it becomes a struggle, and 80% of them eventually need walking assistance or a wheelchair.
Attraversare una stanza è qualcosa a cui la maggior parte delle persone non pensa mai. Per molti pazienti affetti da sindrome della persona rigida diventa una fatica, e 80% di loro finisce per aver bisogno di un sostegno per camminare o di una sedia a rotelle.
Stiff person syndrome is a rare, progressive autoimmune neurological disease. In autoimmune diseases, the immune system attacks the body's own tissue, and here the result is debilitating muscle stiffness, painful spasms and difficulty walking. Many patients face a risk of permanent disability, and until now there were no approved therapies for the condition.
La sindrome della persona rigida è una malattia neurologica autoimmune rara e progressiva. Nelle malattie autoimmuni, il sistema immunitario attacca i tessuti dell'organismo stesso e, in questo caso, il risultato è una rigidità muscolare invalidante, spasmi dolorosi e difficoltà a camminare. Molti pazienti rischiano una disabilità permanente e, fino a oggi, per questa condizione non esistevano terapie approvate.
The experimental treatment, mivocabtagene autoleucel or miv-cel, works differently from standard care. It is a CAR T-cell therapy: the patient's own immune cells are modified so that they target the cells involved in the disease. Standard treatments usually require ongoing medication to manage symptoms and suppress immune activity. The researchers say this approach aims to address the underlying autoimmune processes instead, potentially offering longer-lasting benefits after a single treatment.
Il trattamento sperimentale, la mivocabtagene autoleucel o miv-cel, funziona in modo diverso dalle cure standard. Si tratta di una terapia CAR T: le cellule immunitarie del paziente vengono modificate in modo da colpire le cellule coinvolte nella malattia. Le terapie standard richiedono di solito farmaci da assumere in modo continuativo per gestire i sintomi e sopprimere l'attività immunitaria. I ricercatori spiegano che questo approccio mira invece a intervenire sui processi autoimmuni di fondo, offrendo potenzialmente benefici più duraturi dopo un solo trattamento.
The one-year results, presented at MSToronto26 by Amanda Piquet of the University of Colorado Anschutz, cover all 26 patients in the Phase 2 trial. Patients completed a 25-foot walking test in a median of 49% less time than before treatment. Of the 12 patients who initially needed a walking aid, eight (67%) no longer did. More than one-third of patients, 35%, completed the walking test in under five seconds, a time comparable to that of typical healthy adults. Lasting reductions in stiffness, sensitivity to stimuli and overall disability were also reported. The researchers note that in 65% of patients, the targeted immune cells had begun returning by one year, yet the clinical gains held.
I risultati a un anno, presentati al MSToronto26 da Amanda Piquet dell'Università del Colorado Anschutz, riguardano tutti i 26 pazienti del trial di fase 2. I pazienti hanno completato un test di cammino su 25 piedi (7,6 m) in un tempo mediano inferiore del 49% rispetto a prima del trattamento. Dei 12 pazienti che inizialmente avevano bisogno di un ausilio per camminare, otto (67%) non ne avevano più bisogno. Più di un terzo dei pazienti, 35%, ha completato il test di cammino in meno di cinque secondi, un tempo paragonabile a quello di adulti sani tipici. Sono state inoltre riportate riduzioni durature della rigidità, della sensibilità agli stimoli e della disabilità complessiva. I ricercatori osservano che nel 65% dei pazienti le cellule immunitarie bersaglio avevano iniziato a ricomparire dopo un anno, ma i benefici clinici sono rimasti.
For patients, the most concrete change would be a therapy that could reduce the need for ongoing immune-suppressing drugs; 24 of 26 patients (92%) remained free of them at one year. Kyverna has said it intends to complete its rolling biologics license application in the fourth quarter of 2026. If the FDA approves miv-cel, it could become the first approved treatment for stiff person syndrome and the first CAR T-cell therapy approved for an autoimmune disease. Those outcomes depend on the regulator's review, and the data still come from one trial of 26 patients, sponsored by the company that developed the drug.
Per i pazienti, il cambiamento più concreto sarebbe una terapia che riducesse la necessità di farmaci immunosoppressori da assumere in modo continuativo: 24 pazienti su 26 (92%) ne sono rimasti privi a un anno. Kyverna ha dichiarato di voler completare nel quarto trimestre 2026 la domanda di licenza per prodotti biologici (BLA) presentata a più riprese. Se la FDA approverà miv-cel, potrebbe diventare il primo trattamento approvato per la sindrome della persona rigida e la prima terapia CAR T approvata per una malattia autoimmune. Questi esiti dipendono però dalla valutazione dell'ente regolatorio, e i dati provengono ancora da un unico trial su 26 pazienti, promosso dall'azienda che ha sviluppato il farmaco.