CAR T allevia la sindrome della persona rigida: trial di fase 2

Attraversare una stanza è qualcosa a cui la maggior parte delle persone non pensa mai. Per molti pazienti affetti da sindrome della persona rigida diventa una fatica, e 80% di loro finisce per aver bisogno di un sostegno per camminare o di una sedia a rotelle.

La sindrome della persona rigida è una malattia neurologica autoimmune rara e progressiva. Nelle malattie autoimmuni, il sistema immunitario attacca i tessuti dell'organismo stesso e, in questo caso, il risultato è una rigidità muscolare invalidante, spasmi dolorosi e difficoltà a camminare. Molti pazienti rischiano una disabilità permanente e, fino a oggi, per questa condizione non esistevano terapie approvate.

Il trattamento sperimentale, la mivocabtagene autoleucel o miv-cel, funziona in modo diverso dalle cure standard. Si tratta di una terapia CAR T: le cellule immunitarie del paziente vengono modificate in modo da colpire le cellule coinvolte nella malattia. Le terapie standard richiedono di solito farmaci da assumere in modo continuativo per gestire i sintomi e sopprimere l'attività immunitaria. I ricercatori spiegano che questo approccio mira invece a intervenire sui processi autoimmuni di fondo, offrendo potenzialmente benefici più duraturi dopo un solo trattamento.

I risultati a un anno, presentati al MSToronto26 da Amanda Piquet dell'Università del Colorado Anschutz, riguardano tutti i 26 pazienti del trial di fase 2. I pazienti hanno completato un test di cammino su 25 piedi (7,6 m) in un tempo mediano inferiore del 49% rispetto a prima del trattamento. Dei 12 pazienti che inizialmente avevano bisogno di un ausilio per camminare, otto (67%) non ne avevano più bisogno. Più di un terzo dei pazienti, 35%, ha completato il test di cammino in meno di cinque secondi, un tempo paragonabile a quello di adulti sani tipici. Sono state inoltre riportate riduzioni durature della rigidità, della sensibilità agli stimoli e della disabilità complessiva. I ricercatori osservano che nel 65% dei pazienti le cellule immunitarie bersaglio avevano iniziato a ricomparire dopo un anno, ma i benefici clinici sono rimasti.

Per i pazienti, il cambiamento più concreto sarebbe una terapia che riducesse la necessità di farmaci immunosoppressori da assumere in modo continuativo: 24 pazienti su 26 (92%) ne sono rimasti privi a un anno. Kyverna ha dichiarato di voler completare nel quarto trimestre 2026 la domanda di licenza per prodotti biologici (BLA) presentata a più riprese. Se la FDA approverà miv-cel, potrebbe diventare il primo trattamento approvato per la sindrome della persona rigida e la prima terapia CAR T approvata per una malattia autoimmune. Questi esiti dipendono però dalla valutazione dell'ente regolatorio, e i dati provengono ancora da un unico trial su 26 pazienti, promosso dall'azienda che ha sviluppato il farmaco.