Células CAR T aliviam síndrome da pessoa rígida em ensaio de fase 2

Atravessar uma sala a pé é algo em que a maioria das pessoas nunca pensa. Para muitos doentes com síndrome da pessoa rígida, torna-se uma luta, e 80 % deles acabam por precisar de apoio para caminhar ou de cadeira de rodas.

A síndrome da pessoa rígida é uma doença neurológica autoimune rara e progressiva. Nas doenças autoimunes, o sistema imunitário ataca os tecidos do próprio corpo e, neste caso, o resultado é uma rigidez muscular incapacitante, espasmos dolorosos e dificuldades em andar. Muitos doentes correm o risco de incapacidade permanente e, até agora, não existiam terapêuticas aprovadas para a doença.

O tratamento experimental, o mivocabtagene autoleucel ou miv-cel, funciona de forma diferente dos cuidados habituais. Trata-se de uma terapia com células CAR T: as próprias células imunitárias do doente são modificadas para atacar as células envolvidas na doença. Os tratamentos convencionais exigem, em regra, medicação contínua para controlar os sintomas e suprimir a atividade imunitária. Segundo os investigadores, esta abordagem visa atacar os processos autoimunes subjacentes, oferecendo potencialmente benefícios mais duradouros após um único tratamento.

Os resultados a um ano, apresentados no MSToronto26 por Amanda Piquet, da Universidade do Colorado Anschutz, abrangem os 26 doentes do ensaio de fase 2. Os doentes completaram um teste de caminhada de 25 pés (7,6 m) numa duração mediana 49 % inferior à registada antes do tratamento. Dos 12 doentes que inicialmente precisavam de apoio para andar, oito (67 %) deixaram de o necessitar. Mais de um terço dos doentes, 35 %, completou o teste de caminhada em menos de cinco segundos, um tempo comparável ao de adultos saudáveis. Foram também reportadas reduções duradouras da rigidez, da sensibilidade a estímulos e da incapacidade global. Os investigadores observam que, em 65 % dos doentes, as células imunitárias visadas tinham começado a regressar ao fim de um ano, sem que os ganhos clínicos se perdessem.

Para os doentes, a mudança mais concreta seria uma terapêutica que reduzisse a necessidade de fármacos imunossupressores contínuos; 24 dos 26 doentes (92 %) mantinham-se sem eles ao fim de um ano. A Kyverna afirmou pretender concluir, no quarto trimestre de 2026, a submissão contínua do seu pedido de licença de biológicos (BLA). Se a FDA aprovar o miv-cel, este poderá tornar-se o primeiro tratamento aprovado para a síndrome da pessoa rígida e a primeira terapia com células CAR T aprovada para uma doença autoimune. Estes resultados dependem da avaliação do regulador, e os dados provêm de um único ensaio com 26 doentes, promovido pela empresa que desenvolveu o medicamento.