Terapia CAR T mejora el síndrome de la persona rígida en fase 2

Caminar por una habitación es algo en lo que la mayoría de la gente nunca piensa. Para muchos pacientes con síndrome de la persona rígida, se convierte en una lucha, y 80 % de ellos acaba necesitando asistencia para andar o una silla de ruedas.

El síndrome de la persona rígida es una enfermedad neurológica autoinmune, rara y progresiva. En las enfermedades autoinmunes, el sistema inmunitario ataca los tejidos del propio organismo, y en este caso el resultado es una rigidez muscular debilitante, espasmos dolorosos y dificultades para caminar. Muchos pacientes corren el riesgo de sufrir una discapacidad permanente, y hasta ahora no existía ninguna terapia aprobada para esta afección.

El tratamiento experimental, la mivocabtagene autoleucel o miv-cel, funciona de forma distinta a la atención habitual. Se trata de una terapia CAR T: las propias células inmunitarias del paciente se modifican para que actúen contra las células implicadas en la enfermedad. Los tratamientos convencionales suelen exigir medicación continua para controlar los síntomas y suprimir la actividad inmunitaria. Según los investigadores, este enfoque pretende atacar en cambio los procesos autoinmunes de fondo, lo que podría ofrecer beneficios más duraderos tras un único tratamiento.

Los resultados a un año, presentados en MSToronto26 por Amanda Piquet, de la Universidad de Colorado Anschutz, abarcan a los 26 pacientes del ensayo de fase 2. Los pacientes completaron una prueba de marcha de 25-foot (7,6 m) en un tiempo medio un 49 % inferior al de antes del tratamiento. De los 12 pacientes que inicialmente necesitaban un apoyo para caminar, ocho (67 %) dejaron de necesitarlo. Más de una tercera parte de los pacientes, el 35 %, completó la prueba de marcha en menos de cinco segundos, un tiempo comparable al de los adultos sanos típicos. También se informó de reducciones duraderas de la rigidez, de la sensibilidad a los estímulos y de la discapacidad general. Los investigadores señalan que, en el 65 % de los pacientes, las células inmunitarias diana habían empezado a regenerarse al cabo de un año, aunque las mejoras clínicas se mantuvieron.

Para los pacientes, el cambio más concreto sería una terapia que pudiera reducir la necesidad de fármacos inmunosupresores de uso continuo: 24 de 26 pacientes (92 %) seguían sin ellos al año. Kyverna ha indicado que tiene previsto completar en el cuarto trimestre de 2026 su solicitud continua de licencia biológica (BLA). Si la FDA aprueba miv-cel, podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para el síndrome de la persona rígida y en la primera terapia CAR T aprobada para una enfermedad autoinmune. Estos resultados dependen de la evaluación del regulador, y los datos proceden todavía de un único ensayo con 26 pacientes, promovido por la empresa que desarrolló el fármaco.