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Walking across a room is something most people never think about. For many patients with stiff person syndrome, it becomes a struggle, and 80% of them eventually need walking assistance or a wheelchair.
Caminar por una habitación es algo en lo que la mayoría de la gente nunca piensa. Para muchos pacientes con síndrome de la persona rígida, se convierte en una lucha, y 80 % de ellos acaba necesitando asistencia para andar o una silla de ruedas.
Stiff person syndrome is a rare, progressive autoimmune neurological disease. In autoimmune diseases, the immune system attacks the body's own tissue, and here the result is debilitating muscle stiffness, painful spasms and difficulty walking. Many patients face a risk of permanent disability, and until now there were no approved therapies for the condition.
El síndrome de la persona rígida es una enfermedad neurológica autoinmune, rara y progresiva. En las enfermedades autoinmunes, el sistema inmunitario ataca los tejidos del propio organismo, y en este caso el resultado es una rigidez muscular debilitante, espasmos dolorosos y dificultades para caminar. Muchos pacientes corren el riesgo de sufrir una discapacidad permanente, y hasta ahora no existía ninguna terapia aprobada para esta afección.
The experimental treatment, mivocabtagene autoleucel or miv-cel, works differently from standard care. It is a CAR T-cell therapy: the patient's own immune cells are modified so that they target the cells involved in the disease. Standard treatments usually require ongoing medication to manage symptoms and suppress immune activity. The researchers say this approach aims to address the underlying autoimmune processes instead, potentially offering longer-lasting benefits after a single treatment.
El tratamiento experimental, la mivocabtagene autoleucel o miv-cel, funciona de forma distinta a la atención habitual. Se trata de una terapia CAR T: las propias células inmunitarias del paciente se modifican para que actúen contra las células implicadas en la enfermedad. Los tratamientos convencionales suelen exigir medicación continua para controlar los síntomas y suprimir la actividad inmunitaria. Según los investigadores, este enfoque pretende atacar en cambio los procesos autoinmunes de fondo, lo que podría ofrecer beneficios más duraderos tras un único tratamiento.
The one-year results, presented at MSToronto26 by Amanda Piquet of the University of Colorado Anschutz, cover all 26 patients in the Phase 2 trial. Patients completed a 25-foot walking test in a median of 49% less time than before treatment. Of the 12 patients who initially needed a walking aid, eight (67%) no longer did. More than one-third of patients, 35%, completed the walking test in under five seconds, a time comparable to that of typical healthy adults. Lasting reductions in stiffness, sensitivity to stimuli and overall disability were also reported. The researchers note that in 65% of patients, the targeted immune cells had begun returning by one year, yet the clinical gains held.
Los resultados a un año, presentados en MSToronto26 por Amanda Piquet, de la Universidad de Colorado Anschutz, abarcan a los 26 pacientes del ensayo de fase 2. Los pacientes completaron una prueba de marcha de 25-foot (7,6 m) en un tiempo medio un 49 % inferior al de antes del tratamiento. De los 12 pacientes que inicialmente necesitaban un apoyo para caminar, ocho (67 %) dejaron de necesitarlo. Más de una tercera parte de los pacientes, el 35 %, completó la prueba de marcha en menos de cinco segundos, un tiempo comparable al de los adultos sanos típicos. También se informó de reducciones duraderas de la rigidez, de la sensibilidad a los estímulos y de la discapacidad general. Los investigadores señalan que, en el 65 % de los pacientes, las células inmunitarias diana habían empezado a regenerarse al cabo de un año, aunque las mejoras clínicas se mantuvieron.
For patients, the most concrete change would be a therapy that could reduce the need for ongoing immune-suppressing drugs; 24 of 26 patients (92%) remained free of them at one year. Kyverna has said it intends to complete its rolling biologics license application in the fourth quarter of 2026. If the FDA approves miv-cel, it could become the first approved treatment for stiff person syndrome and the first CAR T-cell therapy approved for an autoimmune disease. Those outcomes depend on the regulator's review, and the data still come from one trial of 26 patients, sponsored by the company that developed the drug.
Para los pacientes, el cambio más concreto sería una terapia que pudiera reducir la necesidad de fármacos inmunosupresores de uso continuo: 24 de 26 pacientes (92 %) seguían sin ellos al año. Kyverna ha indicado que tiene previsto completar en el cuarto trimestre de 2026 su solicitud continua de licencia biológica (BLA). Si la FDA aprueba miv-cel, podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para el síndrome de la persona rígida y en la primera terapia CAR T aprobada para una enfermedad autoinmune. Estos resultados dependen de la evaluación del regulador, y los datos proceden todavía de un único ensayo con 26 pacientes, promovido por la empresa que desarrolló el fármaco.