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One infusion was followed by a year of monitoring. At Cleveland Clinic, 15 patients with medication-resistant lipid disorders received CTX310, an experimental CRISPR-Cas9 gene-editing therapy, and the highest dose cut LDL (“bad”) cholesterol by 52.5% and triglycerides by 47.8% from baseline. The first-in-human Phase I trial found no serious adverse events related to the therapy during that year.
A una única infusión le siguió un año de seguimiento. En Cleveland Clinic, 15 pacientes con trastornos lipídicos resistentes a los medicamentos recibieron CTX310, un tratamiento experimental de edición genética basado en CRISPR-Cas9, y la dosis más alta redujo el colesterol LDL («malo») un 52,5 % y los triglicéridos un 47,8 % respecto al valor inicial. El ensayo de fase I, el primero realizado en humanos, no detectó acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento durante ese año.
CTX310 carries the CRISPR-Cas9 editing mechanism into the liver, where it switches off ANGPTL3. Turning off that gene can lower LDL cholesterol and triglycerides, both linked to heart disease. Participants received a single infusion at doses ranging from 0.1 to 0.8 mg/kg after pretreatment with corticosteroids and antihistamines.
CTX310 lleva el mecanismo de edición CRISPR-Cas9 al hígado, donde desactiva ANGPTL3. La desactivación de ese gen puede reducir el colesterol LDL y los triglicéridos, ambos relacionados con las enfermedades cardiacas. Los participantes recibieron una única infusión con dosis de entre 0,1 y 0,8 mg/kg, después de un tratamiento previo con corticoides y antihistamínicos.
The result extends data first presented in November 2025: reductions reported after two months persisted at 12 months across the tested doses. At the highest dose, LDL cholesterol and triglycerides fell by approximately 50% on average after one year. Cleveland Clinic cardiologist Luke Laffin, the study’s first author, said the team was encouraged by the durability and the absence of serious safety events, while continuing to seek larger studies.
El resultado amplía los datos presentados por primera vez en noviembre de 2025: las reducciones observadas después de dos meses persistieron a los 12 meses con todas las dosis evaluadas. Con la dosis más alta, el colesterol LDL y los triglicéridos bajaron una media aproximada del 50 % al cabo de un año. Luke Laffin, cardiólogo de Cleveland Clinic y primer autor del estudio, afirmó que el equipo se sentía alentado por la duración del efecto y la ausencia de acontecimientos graves relacionados con la seguridad, mientras seguía buscando realizar estudios más amplios.
So what changes for patients? For people whose lipid disorders resist medication, a one-time infusion could, if larger trials confirm the result, offer a way to lower both measures through a year. The current study measured lipid levels and treatment-related safety; it does not yet establish how CTX310 affects heart disease itself.
Entonces, ¿qué cambia para los pacientes? Para las personas cuyos trastornos lipídicos no responden a los medicamentos, una única infusión podría ofrecer, si los ensayos más amplios confirman el resultado, una forma de reducir ambos parámetros durante un año. El estudio actual midió los niveles de lípidos y la seguridad relacionada con el tratamiento; todavía no demuestra cómo afecta CTX310 a las propias enfermedades cardiacas.
Long-term certainty will take time. Additional safety follow-up is planned for the next 15 years, as recommended by the FDA for gene-editing therapies. The findings were presented at the 2026 European Society of Cardiology annual meeting and published in the New England Journal of Medicine.
La certeza a largo plazo llevará tiempo. Está previsto realizar un seguimiento adicional de seguridad durante los próximos 15 años, como recomienda la FDA para los tratamientos de edición genética. Los resultados se presentaron en la reunión anual de 2026 de la Sociedad Europea de Cardiología y se publicaron en el New England Journal of Medicine.