CRISPR reduce un 52,5 % el colesterol malo en su primer ensayo humano

A una única infusión le siguió un año de seguimiento. En Cleveland Clinic, 15 pacientes con trastornos lipídicos resistentes a los medicamentos recibieron CTX310, un tratamiento experimental de edición genética basado en CRISPR-Cas9, y la dosis más alta redujo el colesterol LDL («malo») un 52,5 % y los triglicéridos un 47,8 % respecto al valor inicial. El ensayo de fase I, el primero realizado en humanos, no detectó acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento durante ese año.

CTX310 lleva el mecanismo de edición CRISPR-Cas9 al hígado, donde desactiva ANGPTL3. La desactivación de ese gen puede reducir el colesterol LDL y los triglicéridos, ambos relacionados con las enfermedades cardiacas. Los participantes recibieron una única infusión con dosis de entre 0,1 y 0,8 mg/kg, después de un tratamiento previo con corticoides y antihistamínicos.

El resultado amplía los datos presentados por primera vez en noviembre de 2025: las reducciones observadas después de dos meses persistieron a los 12 meses con todas las dosis evaluadas. Con la dosis más alta, el colesterol LDL y los triglicéridos bajaron una media aproximada del 50 % al cabo de un año. Luke Laffin, cardiólogo de Cleveland Clinic y primer autor del estudio, afirmó que el equipo se sentía alentado por la duración del efecto y la ausencia de acontecimientos graves relacionados con la seguridad, mientras seguía buscando realizar estudios más amplios.

Entonces, ¿qué cambia para los pacientes? Para las personas cuyos trastornos lipídicos no responden a los medicamentos, una única infusión podría ofrecer, si los ensayos más amplios confirman el resultado, una forma de reducir ambos parámetros durante un año. El estudio actual midió los niveles de lípidos y la seguridad relacionada con el tratamiento; todavía no demuestra cómo afecta CTX310 a las propias enfermedades cardiacas.

La certeza a largo plazo llevará tiempo. Está previsto realizar un seguimiento adicional de seguridad durante los próximos 15 años, como recomienda la FDA para los tratamientos de edición genética. Los resultados se presentaron en la reunión anual de 2026 de la Sociedad Europea de Cardiología y se publicaron en el New England Journal of Medicine.