Première CRISPR chez l’humain : LDL -52,5 % en 12 mois

Une seule perfusion a été suivie d’un an de surveillance. À Cleveland Clinic, 15 patients atteints de troubles lipidiques résistants aux médicaments ont reçu CTX310, un traitement expérimental d’édition génomique fondé sur CRISPR-Cas9, et la dose la plus élevée a réduit de 52,5 % le cholestérol LDL (« mauvais » cholestérol) et de 47,8 % les triglycérides par rapport aux valeurs initiales. L’essai de phase I, le premier chez l’humain, n’a relevé aucun événement indésirable grave lié au traitement pendant cette année.

CTX310 introduit le mécanisme d’édition CRISPR-Cas9 dans le foie, où il désactive ANGPTL3. La désactivation de ce gène peut réduire le cholestérol LDL et les triglycérides, tous deux associés aux maladies cardiaques. Les participants ont reçu une perfusion unique, à des doses allant de 0,1 à 0,8 mg/kg, après une prémédication par corticostéroïdes et antihistaminiques.

Ce résultat prolonge les données présentées pour la première fois en novembre 2025 : les réductions observées après deux mois se maintenaient à 12 mois pour toutes les doses testées. À la dose la plus élevée, le cholestérol LDL et les triglycérides avaient diminué en moyenne d’environ 50 % au bout d’un an. Le cardiologue de Cleveland Clinic Luke Laffin, premier auteur de l’étude, a déclaré que son équipe était encouragée par la persistance de l’effet et l’absence d’événements indésirables graves, tout en poursuivant ses efforts pour mener des études plus vastes.

Alors, qu’est-ce qui change pour les patients ? Pour les personnes dont les troubles lipidiques résistent aux médicaments, une perfusion unique pourrait, si des essais de plus grande ampleur confirmaient ce résultat, offrir un moyen de réduire les deux mesures pendant un an. L’étude actuelle a mesuré les taux de lipides et la sécurité liée au traitement ; elle ne permet pas encore d’établir comment CTX310 agit lui-même sur les maladies cardiaques.

Il faudra du temps pour obtenir des certitudes à long terme. Un suivi de sécurité supplémentaire est prévu pendant les 15 prochaines années, comme le recommande la FDA pour les traitements d’édition génomique. Les résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle 2026 de la Société européenne de cardiologie et publiés dans le New England Journal of Medicine.