CRISPR riduce il colesterolo cattivo del 52,5% in 12 mesi

Una singola infusione è stata seguita da un anno di monitoraggio. Alla Cleveland Clinic, 15 pazienti con disturbi lipidici resistenti ai farmaci hanno ricevuto CTX310, una terapia sperimentale di editing genetico basata su CRISPR-Cas9, e la dose più alta ha ridotto il colesterolo LDL («cattivo») del 52,5% e i trigliceridi del 47,8% rispetto al valore iniziale. Lo studio di fase I, il primo condotto sull'uomo, non ha rilevato eventi avversi gravi correlati alla terapia durante quell'anno.

CTX310 trasporta il meccanismo di editing CRISPR-Cas9 nel fegato, dove disattiva ANGPTL3. La disattivazione di questo gene può ridurre il colesterolo LDL e i trigliceridi, entrambi associati alle malattie cardiache. I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione a dosi comprese tra 0,1 e 0,8 mg/kg dopo la premedicazione con corticosteroidi e antistaminici.

Il risultato estende i dati presentati per la prima volta nel novembre 2025: le riduzioni osservate dopo due mesi sono rimaste a 12 mesi per tutte le dosi testate. Alla dose più alta, dopo un anno il colesterolo LDL e i trigliceridi erano diminuiti in media di circa il 50%. Il cardiologo della Cleveland Clinic Luke Laffin, primo autore dello studio, ha dichiarato che il team è incoraggiato dalla durata dell'effetto e dall'assenza di eventi gravi legati alla sicurezza, mentre continua a cercare di avviare studi più ampi.

Che cosa cambia, quindi, per i pazienti? Per le persone i cui disturbi lipidici resistono ai farmaci, una singola infusione potrebbe, se studi più ampi confermeranno il risultato, offrire un modo per ridurre entrambi i parametri per un anno. Lo studio attuale ha misurato i livelli dei lipidi e la sicurezza correlata al trattamento; non dimostra ancora in che modo CTX310 influisca sulle malattie cardiache.

Per avere certezze a lungo termine ci vorrà tempo. Sono previsti ulteriori controlli sulla sicurezza nei prossimi 15 anni, come raccomandato dalla FDA per le terapie di editing genetico. I risultati sono stati presentati alla riunione annuale 2026 della Società europea di cardiologia e pubblicati sul New England Journal of Medicine.