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Walking across a room is something most people never think about. For many patients with stiff person syndrome, it becomes a struggle, and 80% of them eventually need walking assistance or a wheelchair.
Traverser une pièce à pied est un geste que la plupart des gens ne remarquent jamais. Pour de nombreux patients atteints du syndrome de l'homme raide, il devient un véritable combat, et 80 % d'entre eux finissent par avoir besoin d'une aide à la marche ou d'un fauteuil roulant.
Stiff person syndrome is a rare, progressive autoimmune neurological disease. In autoimmune diseases, the immune system attacks the body's own tissue, and here the result is debilitating muscle stiffness, painful spasms and difficulty walking. Many patients face a risk of permanent disability, and until now there were no approved therapies for the condition.
Le syndrome de l'homme raide est une maladie neurologique auto-immune rare et évolutive. Dans les maladies auto-immunes, le système immunitaire s'attaque aux tissus de l'organisme, et ici le résultat est une raideur musculaire invalidante, des spasmes douloureux et des difficultés à marcher. Beaucoup de patients risquent un handicap permanent, et jusqu'à présent aucun traitement n'était approuvé pour cette maladie.
The experimental treatment, mivocabtagene autoleucel or miv-cel, works differently from standard care. It is a CAR T-cell therapy: the patient's own immune cells are modified so that they target the cells involved in the disease. Standard treatments usually require ongoing medication to manage symptoms and suppress immune activity. The researchers say this approach aims to address the underlying autoimmune processes instead, potentially offering longer-lasting benefits after a single treatment.
Le traitement expérimental, le mivocabtagène autoleucel ou miv-cel, fonctionne différemment des soins habituels. Il s'agit d'une thérapie CAR-T : les cellules immunitaires propres au patient sont modifiées afin de cibler les cellules impliquées dans la maladie. Les traitements standard exigent en général un médicament administré en continu pour contrôler les symptômes et freiner l'activité immunitaire. Selon les chercheurs, cette approche vise plutôt à agir sur les mécanismes auto-immuns sous-jacents, avec la perspective d'effets plus durables après un seul traitement.
The one-year results, presented at MSToronto26 by Amanda Piquet of the University of Colorado Anschutz, cover all 26 patients in the Phase 2 trial. Patients completed a 25-foot walking test in a median of 49% less time than before treatment. Of the 12 patients who initially needed a walking aid, eight (67%) no longer did. More than one-third of patients, 35%, completed the walking test in under five seconds, a time comparable to that of typical healthy adults. Lasting reductions in stiffness, sensitivity to stimuli and overall disability were also reported. The researchers note that in 65% of patients, the targeted immune cells had begun returning by one year, yet the clinical gains held.
Les résultats à un an, présentés lors de MSToronto26 par Amanda Piquet de l'université du Colorado Anschutz, concernent l'ensemble des 26 patients de l'essai de phase 2. Les patients ont accompli un test de marche de 25-foot (7,6 m) en un temps médian inférieur de 49 % à celui d'avant le traitement. Parmi les 12 patients qui avaient initialement besoin d'une aide à la marche, huit (67 %) n'en avaient plus besoin. Plus d'un tiers des patients, 35 %, ont effectué le test de marche en moins de cinq secondes, un temps comparable à celui d'adultes sains typiques. Des réductions durables de la raideur, de la sensibilité aux stimuli et de l'incapacité globale ont également été rapportées. Les chercheurs notent que chez 65 % des patients, les cellules immunitaires ciblées avaient recommencé à réapparaître au bout d'un an, sans que les gains cliniques ne disparaissent pour autant.
For patients, the most concrete change would be a therapy that could reduce the need for ongoing immune-suppressing drugs; 24 of 26 patients (92%) remained free of them at one year. Kyverna has said it intends to complete its rolling biologics license application in the fourth quarter of 2026. If the FDA approves miv-cel, it could become the first approved treatment for stiff person syndrome and the first CAR T-cell therapy approved for an autoimmune disease. Those outcomes depend on the regulator's review, and the data still come from one trial of 26 patients, sponsored by the company that developed the drug.
Pour les patients, le changement le plus concret serait une thérapie permettant de réduire le recours à des médicaments immunosuppresseurs continus : 24 patients sur 26 (92 %) en étaient toujours libérés à un an. Kyverna a indiqué vouloir achever au quatrième trimestre 2026 sa demande de licence biologique continue. Si la FDA approuve le miv-cel, il pourrait devenir le premier traitement approuvé contre le syndrome de l'homme raide, et la première thérapie CAR-T approuvée pour une maladie auto-immune. Ces résultats dépendent de l'examen du régulateur, et les données proviennent d'un seul essai portant sur 26 patients, promu par l'entreprise qui a mis au point le médicament.