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Skin cells taken from children with Sanfilippo syndrome were given a new identity in the laboratory. Reprogrammed into brain cells, they reproduced the disease's toxic buildup, inflammation and ongoing cell loss. That gave an Australian research collaboration a human model in which to test treatments without waiting for a new drug to be invented.
Des cellules de peau prélevées sur des enfants atteints du syndrome de Sanfilippo ont reçu une nouvelle identité en laboratoire. Reprogrammées en cellules cérébrales, elles ont reproduit l’accumulation de substances toxiques, l’inflammation et la perte continue de cellules caractéristiques de la maladie. Cette méthode a fourni à une collaboration de recherche australienne un modèle humain permettant de tester des traitements sans attendre l’invention d’un nouveau médicament.
The team screened 63 existing medicines using advanced imaging and artificial intelligence. Nine drugs significantly improved cell function within two weeks. Several reduced brain-cell damage; others restored signaling associated with learning and behavior. The study was published in Nature Communications.
L’équipe a testé 63 médicaments existants à l’aide de techniques d’imagerie avancées et de l’intelligence artificielle. Neuf médicaments ont significativement amélioré le fonctionnement cellulaire en deux semaines. Plusieurs ont réduit les dommages causés aux cellules cérébrales ; d’autres ont rétabli une signalisation associée à l’apprentissage et au comportement. L’étude a été publiée dans Nature Communications.
The work builds on another finding from the same team: brain cells from children with Sanfilippo become abnormally excited during early development and remain stuck in overdrive. In the new study, the researchers identified a combination of repurposed drugs that returned cell activity toward healthy levels. The proposed mechanism could matter for symptoms such as hyperactivity, while potentially protecting against irreversible neuronal loss if the result translates to patients.
Ces travaux s’appuient sur une autre découverte de la même équipe : au début de leur développement, les cellules cérébrales d’enfants atteints du syndrome de Sanfilippo deviennent anormalement excitées et restent bloquées dans un état de suractivité. Dans la nouvelle étude, les chercheurs ont identifié une combinaison de médicaments réutilisés qui a ramené l’activité cellulaire vers des niveaux sains. Le mécanisme proposé pourrait avoir son importance pour des symptômes tels que l’hyperactivité, tout en contribuant potentiellement à protéger contre la perte irréversible de neurones si ce résultat se confirme chez les patients.
Sanfilippo syndrome is a rare, progressive childhood dementia with no widely available treatments. According to Medical Xpress, it belongs to a group of more than 100 genetic disorders that together affect 1 in 2,900 children in Australia; half of all children with dementia die by age 10. Professor Cedric Bardy, of Flinders University, SAHMRI and Brain Organoid Therapeutics, led the research effort.
Le syndrome de Sanfilippo est une forme rare et progressive de démence infantile pour laquelle il n’existe pas de traitement largement disponible. Selon Medical Xpress, il appartient à un groupe de plus de 100 maladies génétiques qui touchent ensemble 1 enfant sur 2 900 en Australie ; la moitié des enfants atteints de démence meurent avant l’âge de 10 ans. Le professeur Cedric Bardy, de l’université Flinders, du SAHMRI et de Brain Organoid Therapeutics, a dirigé ces travaux de recherche.
So what changes for families now? Not a prescription: these are preclinical results from lab-grown cells, and clinical trials are still needed. But the shortlist could shorten the route to testing because the nine medicines are already approved by Australia's TGA for other conditions. The researchers say such treatments could manage daily symptoms and slow brain damage while gene therapies, which they describe as essential for a cure, continue to be developed.
Alors, qu’est-ce qui change pour les familles aujourd’hui ? Pas de prescription : il s’agit de résultats précliniques obtenus sur des cellules cultivées en laboratoire, et des essais cliniques sont encore nécessaires. Mais cette sélection pourrait raccourcir le chemin vers les tests, car les neuf médicaments sont déjà approuvés par la TGA australienne pour d’autres pathologies. Les chercheurs estiment que ces traitements pourraient contribuer à gérer les symptômes du quotidien et à ralentir les lésions cérébrales pendant que les thérapies géniques, qu’ils jugent indispensables à une guérison, continuent d’être développées.