L’IA repère neuf candidats contre la démence infantile

Des cellules de peau prélevées sur des enfants atteints du syndrome de Sanfilippo ont reçu une nouvelle identité en laboratoire. Reprogrammées en cellules cérébrales, elles ont reproduit l’accumulation de substances toxiques, l’inflammation et la perte continue de cellules caractéristiques de la maladie. Cette méthode a fourni à une collaboration de recherche australienne un modèle humain permettant de tester des traitements sans attendre l’invention d’un nouveau médicament.

L’équipe a testé 63 médicaments existants à l’aide de techniques d’imagerie avancées et de l’intelligence artificielle. Neuf médicaments ont significativement amélioré le fonctionnement cellulaire en deux semaines. Plusieurs ont réduit les dommages causés aux cellules cérébrales ; d’autres ont rétabli une signalisation associée à l’apprentissage et au comportement. L’étude a été publiée dans Nature Communications.

Ces travaux s’appuient sur une autre découverte de la même équipe : au début de leur développement, les cellules cérébrales d’enfants atteints du syndrome de Sanfilippo deviennent anormalement excitées et restent bloquées dans un état de suractivité. Dans la nouvelle étude, les chercheurs ont identifié une combinaison de médicaments réutilisés qui a ramené l’activité cellulaire vers des niveaux sains. Le mécanisme proposé pourrait avoir son importance pour des symptômes tels que l’hyperactivité, tout en contribuant potentiellement à protéger contre la perte irréversible de neurones si ce résultat se confirme chez les patients.

Le syndrome de Sanfilippo est une forme rare et progressive de démence infantile pour laquelle il n’existe pas de traitement largement disponible. Selon Medical Xpress, il appartient à un groupe de plus de 100 maladies génétiques qui touchent ensemble 1 enfant sur 2 900 en Australie ; la moitié des enfants atteints de démence meurent avant l’âge de 10 ans. Le professeur Cedric Bardy, de l’université Flinders, du SAHMRI et de Brain Organoid Therapeutics, a dirigé ces travaux de recherche.

Alors, qu’est-ce qui change pour les familles aujourd’hui ? Pas de prescription : il s’agit de résultats précliniques obtenus sur des cellules cultivées en laboratoire, et des essais cliniques sont encore nécessaires. Mais cette sélection pourrait raccourcir le chemin vers les tests, car les neuf médicaments sont déjà approuvés par la TGA australienne pour d’autres pathologies. Les chercheurs estiment que ces traitements pourraient contribuer à gérer les symptômes du quotidien et à ralentir les lésions cérébrales pendant que les thérapies géniques, qu’ils jugent indispensables à une guérison, continuent d’être développées.