La CAR-T contrôle les tumeurs dans un essai de phase 1

Un cathéter a acheminé des cellules immunitaires modifiées directement dans des tumeurs cérébrales lors d’un essai de phase 1 mené auprès de 15 patients atteints de glioblastome récidivant. Le traitement CAR-T ciblant B7-H3 a été associé à un contrôle des tumeurs chez huit participants, dont un cas de rémission complète, tandis que les chercheurs se concentraient principalement sur la sécurité.

La thérapie CAR-T — abréviation de thérapie par lymphocytes T à récepteur antigénique chimérique — utilise les propres lymphocytes T du patient, un type de cellule immunitaire. Les chercheurs ont enrichi ces cellules à partir d’un échantillon de sang, y ont introduit un gène les aidant à se fixer à B7-H3, puis les ont réinjectées au patient. La protéine B7-H3 est présente à des niveaux élevés dans la plupart des glioblastomes, tandis que la barrière hémato-encéphalique limite l’action de certains autres traitements émergents contre le cancer.

L’approche standard du glioblastome associe chirurgie et chimiothérapie, mais le cancer réapparaît dans la plupart des cas, souvent sous une forme plus agressive et résistante aux traitements. En cas de récidive, l’espérance de vie médiane est inférieure à un an, ce qui laisse peu d’options à de nombreux patients. Chez certains participants, les réponses tumorales au traitement ont duré jusqu’à trois ans.

Le traitement a été généralement bien toléré, avec des effets indésirables comme la fièvre, les vomissements et les démangeaisons. Trois participants ont présenté des effets plus graves, dont une augmentation de la pression intracrânienne et une épilepsie ; les chercheurs indiquent que ces événements ont pu être maîtrisés grâce à une prise en charge médicale. Comme les effets indésirables sévères étaient plus souvent associés à la dose la plus élevée, l’équipe a retenu le deuxième niveau de dose pour les recherches à venir.

Qu’est-ce qui change pour les patients aujourd’hui ? Pas encore les soins standards, mais le traitement passe d’une première étude chez l’humain à un essai clinique de plus grande ampleur destiné aux personnes dont les tumeurs récidivantes ont résisté aux traitements disponibles. Les chercheurs préparent un essai de phase 2 pour évaluer l’efficacité du traitement chez davantage de patients. Les données restent limitées : ces résultats proviennent d’une petite cohorte d’un essai de phase 1.