Infigratinib orale: più crescita nello studio di fase 3 sull’acondroplasia

Una dose assunta per bocca una volta al giorno è al centro di uno studio di fase 3 condotto su bambini con acondroplasia. Dopo 52 settimane, quelli che hanno ricevuto infigratinib per via orale hanno mostrato un aumento della crescita rispetto al valore basale significativamente maggiore di quello dei bambini trattati con placebo, secondo i risultati pubblicati sul New England Journal of Medicine.

L’acondroplasia è una patologia scheletrica caratterizzata da una bassa statura sproporzionata e può comportare difficoltà mediche, funzionali e psicosociali. Le terapie richiedono in genere iniezioni quotidiane o settimanali, mentre i farmaci sono più efficaci quando vengono iniziati precocemente: un onere legato alla somministrazione che un’opzione orale potrebbe potenzialmente ridurre.

Lo studio ha coinvolto 114 bambini dai 3 ai 17 anni: 75 hanno ricevuto infigratinib e 39 un placebo. Il confronto ha rilevato un aumento della crescita maggiore nel gruppo trattato con infigratinib nel corso delle 52 settimane.

Per le famiglie, il potenziale concreto è una routine terapeutica più semplice. Un farmaco assunto per bocca una volta al giorno potrebbe rendere il trattamento più facile da somministrare rispetto alle iniezioni quotidiane o settimanali, soprattutto quando si prende in considerazione un trattamento precoce. L’argomentazione di Salusky secondo cui la somministrazione orale potrebbe essere adatta ai neonati è un’interpretazione editoriale; i partecipanti descritti nello studio avevano dai 3 ai 17 anni.

Il risultato resta un dato di uno studio clinico, non la prova che il trattamento sia già entrato nella pratica corrente. Salusky e Jueppner hanno inoltre sottolineato l’importanza della collaborazione internazionale nella ricerca sulle rare patologie genetiche delle ossa.