El infigratinib oral mejora el crecimiento en acondroplasia

Una dosis administrada por vía oral una vez al día es el eje de un ensayo de fase 3 en niños con acondroplasia. Después de 52 semanas, quienes recibieron infigratinib oral mostraron un aumento del crecimiento desde el inicio significativamente mayor que los niños que recibieron placebo, según los resultados publicados en New England Journal of Medicine.

La acondroplasia es una enfermedad esquelética caracterizada por una baja estatura desproporcionada y puede conllevar dificultades médicas, funcionales y psicosociales. Los tratamientos suelen requerir inyecciones diarias o semanales, mientras que la medicación es más eficaz cuando se empieza pronto, una carga de administración que una opción oral podría reducir potencialmente.

El ensayo incluyó a 114 niños de 3 a 17 años: 75 recibieron infigratinib y 39 recibieron placebo. La comparación mostró un aumento del crecimiento mayor en el grupo tratado con infigratinib durante el periodo de 52 semanas.

Para las familias, el posible beneficio concreto es un régimen de tratamiento más sencillo. Un medicamento oral administrado una vez al día podría facilitar el tratamiento frente a las inyecciones diarias o semanales, especialmente cuando se considera iniciarlo pronto. El argumento de Salusky de que la administración oral podría ser adecuada para los lactantes es una interpretación editorial; los participantes descritos en el ensayo tenían entre 3 y 17 años.

El resultado sigue siendo un hallazgo de un ensayo clínico, no una prueba de que el tratamiento ya se utilice de forma habitual. Salusky y Jueppner también destacaron la colaboración internacional en la investigación sobre trastornos óseos genéticos raros.