Infigratinib oral aumenta crescimento na acondroplasia em fase 3

Uma dose tomada por via oral uma vez por dia está no centro de um ensaio de fase 3 para crianças com acondroplasia. Ao fim de 52 semanas, as crianças que receberam infigratinib oral apresentaram um aumento do crescimento desde o início do estudo significativamente superior ao das crianças que receberam um placebo, de acordo com os resultados publicados no New England Journal of Medicine.

A acondroplasia é uma doença esquelética marcada por baixa estatura desproporcionada e pode trazer desafios médicos, funcionais e psicossociais. Os tratamentos exigem normalmente injeções diárias ou semanais, enquanto a medicação é mais eficaz quando iniciada precocemente — um peso associado à administração que uma opção oral poderá reduzir.

O ensaio incluiu 114 crianças dos 3 aos 17 anos: 75 receberam infigratinib e 39 receberam um placebo. A comparação revelou um aumento do crescimento superior no grupo que recebeu infigratinib ao longo do período de 52 semanas.

Para as famílias, o potencial concreto é uma rotina de tratamento mais simples. Um medicamento tomado por via oral uma vez por dia poderá tornar o tratamento mais fácil de administrar do que as injeções diárias ou semanais, sobretudo quando se considera um início precoce. O argumento de Salusky de que a administração oral poderá ser adequada para bebés é uma interpretação editorial; os participantes do ensaio descrito tinham entre 3 e 17 anos.

O resultado continua a ser uma conclusão de um ensaio clínico, não uma prova de que o tratamento já faça parte da prática corrente. Salusky e Jueppner salientaram também a importância da colaboração internacional na investigação de doenças ósseas genéticas raras.