L’infigratinib oral favorise la croissance dans un essai de phase 3

Une prise orale quotidienne est au cœur d’un essai de phase 3 mené chez des enfants atteints d’achondroplasie. Après 52 semaines, les enfants ayant reçu de l’infigratinib oral ont connu une augmentation de la croissance depuis le début de l’étude significativement supérieure à celle des enfants ayant reçu un placebo, selon des résultats publiés dans le New England Journal of Medicine.

L’achondroplasie est une affection du squelette caractérisée par une petite taille disproportionnée, qui peut s’accompagner de difficultés médicales, fonctionnelles et psychosociales. Les traitements nécessitent généralement des injections quotidiennes ou hebdomadaires, alors que les médicaments sont plus efficaces lorsqu’ils sont administrés tôt — une contrainte liée à l’administration qu’une option orale pourrait potentiellement réduire.

L’essai a inclus 114 enfants âgés de 3 à 17 ans : 75 ont reçu de l’infigratinib et 39 un placebo. La comparaison a montré une augmentation de la croissance supérieure dans le groupe infigratinib sur la période de 52 semaines.

Pour les familles, le bénéfice potentiel concret réside dans une routine de traitement plus simple. Un médicament pris par voie orale une fois par jour pourrait faciliter l’administration du traitement par rapport aux injections quotidiennes ou hebdomadaires, notamment lorsqu’un traitement précoce est envisagé. L’argument de Salusky selon lequel la prise orale pourrait convenir aux nourrissons relève d’une interprétation éditoriale ; les participants décrits dans l’essai étaient âgés de 3 à 17 ans.

Le résultat reste une observation issue d’un essai clinique, et non la preuve que le traitement est déjà utilisé couramment. Salusky et Jueppner ont également insisté sur l’importance de la collaboration internationale dans la recherche sur les maladies osseuses génétiques rares.