La FDA approuve Pasatru contre la FOP, maladie qui fait pousser de l’os

Chez les personnes atteintes de fibrodysplasie ossifiante progressive, ou FOP, la formation d’os peut progressivement bloquer les membres. Mercredi, la Food and Drug Administration américaine (FDA) a approuvé Pasatru, de Regeneron Pharmaceuticals, couronnant trois décennies d’efforts pour traiter cette maladie extrêmement rare, a rapporté STAT.

La FOP provoque la formation d’os là où il ne devrait pas, bloquant progressivement les membres. Les patients utilisent généralement un fauteuil roulant dès l’âge de 25 ans, et seuls certains atteignent la cinquantaine, selon STAT. La maladie limite les mouvements au fil du temps, à mesure que l’os s’accumule.

L’essai pivot de phase 3 a montré que Pasatru entraînait une réduction de 94 % des nouvelles lésions qui finissent par former de l’os. Une dose élevée a entraîné une réduction de 90 %. Ces chiffres concernent les nouvelles lésions, et non l’élimination de l’os déjà formé. Richard Keen, du Royal National Orthopaedic Hospital de Londres et investigateur principal de l’essai, a déclaré que le médicament « arrêtait presque complètement » la formation de nouvel os.

Alors, qu’est-ce qui change en pratique ? Pour les patients atteints de FOP, la promesse immédiate est de pouvoir préserver plus longtemps leur mobilité, plutôt que de simplement prendre en charge une maladie qui continue de la restreindre. L’autorisation accordée à Regeneron n’établit pas que tous les patients éviteront le fauteuil roulant ou vivront plus longtemps : ces résultats restent des espoirs évoqués par Keen, tandis que les chiffres rapportés de l’essai mesurent les lésions.

L’autorisation fournit aux médecins un médicament approuvé qui vise à empêcher la formation de nouvel os, mais les chiffres rapportés de l’essai n’établissent pas de bénéfice à long terme sur la survie.