Thérapie optogénétique sûre pour 10 aveugles, premiers gains

Dix personnes devenues aveugles à cause d'une rétinite pigmentaire avancée ont chacune reçu une injection unique dans l'œil. Cette injection transportait un gène qui ordonne aux cellules de produire la Chrimson, une protéine sensible à la lumière. Ensuite, les patients ont porté des lunettes dotées d'une caméra intégrée, qui envoie les informations visuelles à un processeur portable. L'étude, publiée dans le New England Journal of Medicine (NEJM) et menée par des scientifiques de l'École de médecine de l'université de Pittsburgh, avec des collaborateurs internationaux, visait d'abord à répondre à une question : le traitement est-il sûr ?

La rétinite pigmentaire peut résulter de variants dans plus de 100 gènes, ce qui explique le recours limité aux thérapies géniques. Nature Medicine indique que, dans cette maladie, aucun autre traitement n'existe. L'équipe n'a pas cherché à corriger un gène défectueux. Le vecteur cible les cellules ganglionnaires de la rétine et y ajoute une protéine sensible à la lumière, afin que ces cellules puissent réagir à la lumière, tandis que les lunettes fournissent l'information visuelle.

La sécurité était le critère principal, et le traitement a été jugé sûr chez tous les participants. L'équipe a testé trois groupes à doses croissantes, à 5,0 x 10^10, 1,5 x 10^11 et 5,0 x 10^11 génomes vectoriels par œil. Six patients ont présenté une hausse cliniquement significative de la sensibilité à la lumière, et plusieurs ont progressé dans des tâches comme la détection ou la localisation d'objets. Des signaux visuels ont aussi été détectés dans le cerveau. Ces résultats prolongent une observation antérieure menée sur un seul patient.

Les effectifs sont réduits, et l'étude est en ouvert, ce qui signifie que les participants et les cliniciens savaient quel traitement était administré. Nature Medicine décrit les signaux d'efficacité comme précoces et souligne des marges d'amélioration technique. Les gains rapportés concernent la sensibilité à la lumière et des tâches simples liées aux objets, et non un retour général de la vue. Ce sont là les limites de ce que montre l'étude.

Pour les personnes atteintes d'une rétinite pigmentaire avancée, le progrès d'aujourd'hui tient à un traitement ayant franchi un test de sécurité chez des patients, ainsi qu'à une base pour de nouveaux travaux. Ce n'est pas encore un produit. Les chercheurs ne donnent aucune date pour un essai plus large ni pour un examen réglementaire, et les rapports ne mentionnent pas de prix.