Terapia optogenética segura em 10 doentes, primeiros ganhos

Dez pessoas cegas por retinite pigmentosa avançada receberam cada uma uma única injeção no olho. A injeção transportava um gene que leva as células a produzir a Chrimson, uma proteína sensível à luz. Depois, os doentes usaram óculos com uma câmara incorporada que envia informação visual para um processador portátil. O estudo, publicado no New England Journal of Medicine (NEJM) e liderado por investigadores de Pittsburgh da Escola de Medicina da Universidade de Pittsburgh, com colaboradores internacionais, foi concebido para responder primeiro a uma pergunta: o tratamento é seguro?

A retinite pigmentosa pode resultar de variantes em mais de 100 genes, razão pela qual as abordagens de terapia genética tiveram uso limitado. A Nature Medicine observa que, nesta doença, não existem outros tratamentos. A equipa não tentou corrigir um gene defeituoso. O vetor visa as células ganglionares da retina e acrescenta uma proteína sensível à luz, para que as células possam responder à luz, enquanto os óculos fornecem o estímulo visual.

A segurança era o resultado principal, e o tratamento foi considerado seguro em todos os participantes. A equipa testou três grupos com doses crescentes, de 5,0 x 10^10, 1,5 x 10^11 e 5,0 x 10^11 genomas vetoriais por olho. Seis doentes apresentaram um aumento clinicamente significativo da sensibilidade à luz, e vários melhoraram em tarefas como a deteção ou localização de objetos. Foram também detetados sinais visuais no cérebro. As conclusões alargam um resultado anterior obtido com um único doente.

Os números são pequenos e o estudo é aberto, o que significa que os participantes e os clínicos sabiam qual o tratamento administrado. A Nature Medicine descreve os sinais de eficácia como precoces e aponta oportunidades de refinamento técnico. Os ganhos reportados dizem respeito à sensibilidade à luz e a tarefas simples com objetos, e não a um regresso geral da visão. Esses são os limites do que o estudo demonstra.

Para as pessoas com retinite pigmentosa avançada, o ganho de hoje é um tratamento que passou um teste de segurança em doentes, bem como uma base para trabalhos futuros. Ainda não é um produto. Os investigadores não indicam uma data para um ensaio de maior dimensão nem para a análise regulamentar, e as reportagens não revelam qualquer preço.