Aficamten atteint ses deux critères dans l’essai nHCM

Vendredi, Cytokinetics a dévoilé l’intégralité des résultats de l’étude pivot consacrée à aficamten. Chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive, ou nHCM — une maladie cardiaque héréditaire —, le médicament a atteint ses deux critères d’évaluation, en améliorant à la fois le ressenti des patients et leur capacité d’effort.

Ce résultat rapproche aficamten d’un examen réglementaire, sans toutefois franchir la ligne d’arrivée. Cytokinetics prévoit de déposer une demande auprès de la Food and Drug Administration (FDA) d’ici la fin de l’année. L’agence n’a pas encore décidé de l’approuver.

Le calendrier de l’entreprise marquerait un contraste net avec son histoire. Cytokinetics a mis 27 ans à obtenir sa première autorisation réglementaire ; la deuxième pourrait arriver bien plus rapidement si aficamten franchit l’examen de la FDA. S’il est approuvé, le médicament serait le premier traitement spécifiquement autorisé contre la nHCM.

Pour les patients, la possibilité concrète est donc celle d’un traitement spécifiquement autorisé contre cette maladie cardiaque héréditaire particulière. Le résultat reste toutefois limité à l’étude pivot, et STAT a rapporté que certains experts avaient décrit les bénéfices comme limités.

La prochaine étape est donc définie, mais incertaine : Cytokinetics prévoit de déposer une demande et dispose de critères d’évaluation positifs, mais l’entreprise ne dispose pas encore d’un traitement autorisé par la FDA.