Les cellules souches améliorent la vue de neuf patients ARK

Neuf patients sont arrivés à l’hôpital ophtalmologique Moorfields avec une maladie qui avait progressivement opacifié la surface de leurs yeux. Dans ce premier essai clinique chez l’humain, des chercheurs de Moorfields et de University College London ont traité un œil de chaque patient avec une matrice de collagène contenant deux types de cellules souches. L’autre œil n’a pas été traité et a servi de témoin.

La cible était l’ARK, ou kératopathie liée à l’aniridie. Cette maladie résulte d’un déficit en cellules souches limbiques, celles qui maintiennent la frontière entre le blanc de l’œil et la cornée, sa surface antérieure transparente. En leur absence, du tissu conjonctival se développe sur la cornée, la rendant opaque et formant une couche épaissie qui dégrade progressivement la vision. L’ARK est liée à une mutation du gène PAX6 et touche une personne sur 40 000 à 100 000.

L’essai a mesuré à la fois la surface de l’œil et la vision des patients. Les yeux traités présentaient au départ un score moyen de la surface oculaire de 9,4, un niveau modéré sur l’échelle de l’étude, puis ce score s’est amélioré pour atteindre 5,9 après trois mois et 6,7 après 12 mois. Les yeux non traités ont peu changé, passant de 8,4 à 8,0 en 12 mois.

Le résultat le plus net a été observé sur l’échelle visuelle ETDRS : les yeux traités ont progressé de 24 lettres en moyenne, soit presque cinq lignes. Ces chiffres proviennent de l’essai mené sur neuf patients et publié dans JAMA Ophthalmology ; une étude de plus grande ampleur reste nécessaire pour évaluer la régularité de l’efficacité du traitement.

Et concrètement ? Pour les personnes atteintes d’ARK, l’intervention a amélioré la vision dans ce premier essai chez l’humain, même si une étude plus vaste reste nécessaire. Le professeur Sajjad Ahmad, consultant à Moorfields et professeur de régénération cornéenne à l’UCL, a déclaré que son équipe cherchait désormais à mener un essai clinique de plus grande ampleur, afin que le traitement puisse être accepté par le NHS.